生成越多，失败越多？AI制药如何实现闭环

从分析海量文献和数据，到生成候选分子、参与实验设计，人工智能正进入药物研发各个环节，过去高度依赖科研人员经验和时间投入的研发模式正在被重塑。

但前端效率提升，并不意味着成药率同步提高。9月13日举行的2026浦江创新论坛“未来医药创新论坛”上，多位专家谈到，随着候选分子数量快速增加，后续实验室验证和临床研究的压力也在上升。AI制药的价值不应只是生成更多分子，更要让这些“可能性”最终转化为惠及更多患者的新药。

论坛上，创新药物国家实验室体系—人工智能医药创新联合体启动，将推动临港实验室与科研院所、高校、企业、医院等加强协作，共同探索AI制药从计算、实验到临床的完整链路。

AI把新药研发前端“漏斗”做大了

中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员陈凯先表示，2025年我国批准的新靶点、新机制药品共11个，其中4个是国产创新药；2026年上半年，我国批准的新靶点、新机制药品共11个，全部为国产创新药，这说明我国药物研发正逐步具备向原始创新迈进的基础。

他说，AI介入新药研发后，首先改变的是研发前端的效率。过去需要科研人员耗费大量时间完成的文献检索、数据分析、分子筛选等工作，如今可由AI辅助完成。但陈凯先认为，AI的价值不能止于提高既有流程效率，更在于未来能否助力科学家发现新的疾病机制、药物靶点和新药。

“AI触达制药行业真正价值翻倍、重构制药新范式的节点远未来到。”不少与会专家谈到，目前AI制药仍面临高质量数据稀缺、算法可解释性不足、湿实验验证成本高等问题。只有真正打通“AI计算—自动化实验—数据回流—模型再优化”的循环，AI制药才可能从发现更多可能，进一步走向研发流程的重构。

清华大学药学院创始院长丁胜在报告中提出一个令人警醒的观察：AI生成分子的速度越来越快，但药物研发后续环节的失败率并没有随之下降。相反，“生成得越多，失败的越多”，AI效率提升背后，可能意味着更多需要验证的假设和更大的资源消耗。

因此，在他看来，AI越快，科研人员越需要重新思考哪些事情值得“慢下来”做，比如加强对疾病机制的认识，寻找新的治疗概念、新的药物靶点和新的技术路径。

上海国投科创产业研究院人工智能中心总经理张宣认为，AI可以快速从已有数据中提取规律、生成新方案，但如果数据本身存在缺失、偏差或噪声，AI并不能自动弥补这些问题。前端生成能力越强，对后续筛选和验证能力的要求也越高。如何让更多候选分子经过有效筛选和实验验证，真正走到临床，成为AI制药下一阶段必须解决的问题。

数据质量决定AI能走多远

生物医药领域复杂度高、容错率低，AI要真正进入药物研发，投喂足够多、高质量的临床数据是绕不开的一环。

医渡科技政医事业部高级副总裁袁芳表示，当前新药研发需要的不只是海量数据，更是高质量、标准化、能够持续反馈并覆盖全生命周期的临床数据。从诊疗、影像到用药反馈、长期随访，这些信息分散在不同环节。不同大型三甲医院可能有上百个业务系统，数据标准并不一致；持续采集患者在院外3至5年乃至更长时间的随访数据，更是一项难题。

对源头创新而言，所需数据要求更高。临港实验室数据科学中心首席科学家陈荣华表示，应通过全国优势医学力量协作，尽可能获取真实的人类生物样本和疾病数据，再结合AI等技术深入理解疾病机制，并进一步优化临床试验。

但临床数据不会自动变成研发资源。不同机构间的数据共享，还涉及标准、治理、合规以及患者授权等问题。尤其是长期随访，除了技术上的持续采集，还需要有让患者愿意长期提供数据的机制和平台。如何把分散在不同机构的数据、样本和研发能力连接起来，也是此次人工智能医药创新联合体成立后需要探索的问题。

展望未来三到五年，恒瑞医药人工智能辅助药物发现负责人韩涟漪认为，AI将越来越普遍地进入药企研发流程。但评价AI是否真正改变药物研发，不能只看生成了多少分子、节省了多少时间，更应看它是否提高了研发成功率，是否带来了更好的临床效果，以及最终是否让患者获益。

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